« 3 candidats médicaments dans 4 indications en seulement 4 ans »

> BBDF101

Fin 2019, Theranexus et la Fondation BBDF ont signé un accord octroyant à Theranexus une licence exclusive et mondiale pour le développement et l’exploitation commerciale du candidat médicament BBDF-101 dans la forme juvénile de la maladie de Batten. La maladie de Batten appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN). BBDF a financé les travaux de recherche visant à identifier et à valider BBDF-101, une combinaison propriétaire associant le miglustat et le trehalose. Depuis Theranexus et BBDF ont obtenu les désignations de médicament orphelin pour BBDF101 aux Etats-Unis et en Europe, ainsi que le statut de « Rare Pediatric Drug » aux Etats-Unis, et dernièrement une autorisation d’essai clinique pour le lancement d’une phase I/II aux USA.

La Forme Juvénile de la maladie de Batten (CLN3):

  • Maladie autosomale récessive
  • Diagnostic chez l'enfant de 4 à 8 ans
  • Symptômes: perte de vue, déficit cognitif et déficit moteur
  • Environ 3000 patients dans le monde toutes mutations CLN confondues (dont CLN3 qui est la plus fréquente)
  • Aucun traitement disponible aujourd’hui et à ce jour peu de concurrents au stade du développement clinique